1448万元一支!用不起的天价救命药

2019-06-19 18:04:32    中国经济网

“就当它没有研发出来吧!”“价格高到无法接受”“用钱来买命”……

谈及脊髓性肌肉萎缩症的最新治疗药物,不少患者及家属直呼根本用不起。

2019年5月24日,FDA批准诺华制药旗下新药基因疗法Zolgensma上市,一支标价高达210万美元(折合人民币为1448万元),用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA),被称为是史上最贵药。

随着国家卫健委相继出台针对罕见病治疗的利好政策,脊髓性肌肉萎缩症药物在今年相继上市,但“天价”费用又让诸多普通家庭陷入绝望之中。

患者家属:

根本用不起,只能当药物没有研发出来

“这病怎么治?”“没有药。”

“有没有缓解或者改善药?”“没有。”

这是湖北省襄樊市枣阳市鹿头镇邢女士与湖北儿童医院和医生的对话,邢女士的女儿小月(化名)在出生六个月时就被确诊为脊髓性肌肉萎缩症。当时医生除了摇头及“没有”二字,再也没有任何话。

和正常的孩子不一样,小月在学习走路的年纪,就一天天地失去了力气,连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,随着病程的发展,最终吞咽和呼吸都变得困难,医生曾经担心她活不过两岁。

脊髓肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,中国产前诊断杂志《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》给出的数据显示,新生儿发病率约为1/6000~1/10000,也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响。

虽然,脊髓性肌肉萎缩症病因明确,但一直以来现有的医学手段对此都无计可施,无药可医。

“90%的患病婴儿活不过2岁”,北京天坛医院神经内科主任医师徐俊称,国内对于此病的治疗主要是对症治疗,呼吸不好上呼吸机,除此之外,没有其他办法。

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