210万美元基因疗法数据存疑,诺华再陷危机,FDA已展开调查!

2019-08-08 18:13:31    中国网财经综合

    来源:健识局  作者:申海晶

一剂需要210万美元,曾被业界誉为“史上最贵药物”的Zolgensma,仅仅在获批两个月之后,就遭遇了大麻烦。

根据美国食药监局(FDA)8月6日发布声明称,诺华最近获批的基因疗法——Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”(data manipulation)一事。

Zolgensma是用于治疗2岁以下,在两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。今年5月24日刚刚被FDA批准上市。因定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。

FDA在声明中称,上述产品上市后,其研发公司AveXis Inc.(诺华子公司)主动通知FDA,Zolgensma疗法可能存在部分数据处理问题,可能影响生物制剂许可证申请中提交的动物产品测试中某些数据的准确性。

对此,FDA表示,可能会对诺华公司提起诉讼。

210万美元基因疗法数据存疑,诺华再陷危机,FDA已展开调查!

诺华在今天对此事的回应中称,对Zolgensma的安全性,质量和功效充满信心。

而此次涉事的Zolgensma,为诺华在2018年4月通过以87亿美元收购AveXis获得。此前市场预估,到2024年,其销售额可超过15亿美元。

截止目前,Zolgensma尚未在中国上市。

  数据操纵 诺华或面临刑事或民事处罚

根据FDA声明,Zolgensma获批上市后,6月28日,AveXis向FDA披露,该基因疗法存在部分数据操纵的问题,影响到在生物制剂许可证申请(BLA)中提交并经FDA审查的动物产品测试中的某些数据的准确性。

上述被操纵的数据来自一项动物实验,该实验比较了两种Zolgensma的版本,一种在第一阶段研究,另一种在第三阶段测试。而被操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。

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