兰迪·谢克曼:20个基因位点是治愈帕金森病的希望

2019-10-31 07:59:12    第一财经

帕金森病依然让人束手无策,2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者兰迪·谢克曼先生在“未来国际大科学”论坛上感叹道。

帕金森病作为一种常见的神经系统变性疾病,发病率正以惊人的速度提升。国家老年疾病临床医学研究中心主任陈彪去年曾对媒体表示,中国的帕金森病人数量为250万-300万,预测到2030年将有500万帕金森病人,占全球病人数量57%,列世界第一。兰迪·谢尔曼坦言,中国在未来几十年内将出现50%的病患增幅,疾病的治疗将可能耗尽医疗预算。

对于美国的帕金森病患者而言,治疗预算同样是个棘手的问题。“在美国有100万人患帕金森病,但在每个病人身上我们只能花265美元。”兰迪·谢尔曼介绍道。

要治愈帕金森病,并不能用一刀切的方法,因为患者的患病时期和发展速度并不相同,“然而我们在思考治疗方案时就认为,这是一种单一的疾病,用一种药就可以搞定它。”兰迪·谢尔曼向与会者展示了大量针对帕金森病的临床试验,每一个实验上方都放置了一个墓碑的图标,意味着目前为止所尝试的三期临床试验,全部以失败告终。这使得许多大型药企开始打退堂鼓,放弃了对研究帕金森病治疗研究的资金支持,“这对我们来说是个坏消息”,兰迪·谢尔曼感叹道。

帕金森病由詹姆斯·帕金森于1817年发现,200年后,世人对于它的病理学信息仍然知之甚少。兰迪·谢尔曼介绍道,帕金森病患者的中脑缺失了产生多巴胺的部分,而在100年前,人们已经发现大脑中分泌多巴胺的结构路易体,但路易体的病理学却无法在患者存活的时候观察到。与此同时,科学家们还发现路易体中的α突触核蛋白和帕金森并在基因一穿上是相关联的,部分患者的该类蛋白是变异或过度表达的。

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