剪掉“坏基因” “上帝的手术刀”难免失手

2019-04-02 14:02:08    科技日报

或许你正不幸被某种单基因遗传疾病折磨,比如血友病、白化病等。有一天,医生告诉你,可以用基因编辑技术“剪去”那个令你承受病痛的“坏基因”,是不是会心存感谢?

别急别急,基因编辑这个被称为“上帝的手术刀”的神奇技术,居然也有失手的时候,这时我们该如何面对呢……

近日,一种被命名为GOTI的技术受到广泛关注,这项刊载在《科学》杂志的成果,由中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应(指错误地编辑了不该编辑的地方)。

那么,科学家是如何检测基因编辑脱靶的?检测脱靶为什么这么难?检测脱靶技术未来如何发展?江苏南通大学刘东教授向科技日报记者作了详细解释。

对比测序检测脱靶操作难

基因编辑技术就是指能够对目标基因进行“编辑”,比如对特定DNA片段的敲除、敲入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,因为有着无可比拟的优势,使科学家可以更加便捷地在细胞上进行“删除”“复制”“粘贴”。

随着人类的基因编辑能力越来越强,渐渐的,忧虑也随之而来,基因编辑会不会失手造出绿巨人那样的怪物?

这样的可能并非不存在。因为,CRISPR等基因编辑工具再强大,也难以避免“脱靶”效应。

如果是拿植物或斑马鱼、小鼠等实验动物来作试验,那么即使出错后果也较容易接受,甚至是舍弃重来。但如果用在人类胚胎编辑中,即使是极小概率的“脱靶”也能造成很大的问题,因为你不能把一个胚胎或者活人舍弃重新再做试验。

所以,检测基因编辑工具是否脱靶,就成为科学界必须攻克的一项课题。

“传统的检测方法,简单的说,就是测序和分析。”刘东介绍说,在此之前,人们推出过多种检测脱靶的方案。以前的那些方法不适合在体检测单核苷酸的差异。

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