修复脱靶“漏洞”

2019-06-17 09:32:00    中国经济网

日前,国际顶级学术期刊《自然》在线发表了我国科学家题为《DNA单碱基编辑技术引起RNA(核糖核酸)脱靶及其通过突变消除RNA活性》的研究论文,首次证明了多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶,并获得3种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑技术进入临床治疗提供了重要基础——

时隔3个月,中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组的成果再次登上了世界顶级学术期刊《自然》。这一次,这位“85后”研究员带领着他的团队,一路披荆斩棘,首次证明了多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶,并获得3种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑技术进入临床治疗提供了重要基础。

“这项研究提供了减少RNA脱靶的单碱基编辑器,对基因编辑领域具有重要价值。”国际同行如是评价。

神奇的单碱基编辑技术

随着科学技术的不断进步,基因编辑这一曾经高高在上的科学名词,如今已走进公众视野。“基因编辑技术若使用得当,是能造福人类的。”杨辉举例,利用这一技术,我们可以改良植物性状,使得蔬菜保质期更长、口感更好;而通过相关DNA复活灭绝物种等,都并非遥不可及。

当然,对于基因编辑技术来说,更关键的是可以治疗一些恶性疾病。脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋……根据杨辉提供的数据,全球有3亿罕见病患者,其中儿童占了一半。这7000多种罕见病绝大多数无有效药物可治,犹如悬在头顶上的一把达摩克利斯之剑,长久困扰着人类。

单碱基编辑技术的出现,犹如黎明前的一道曙光,让科学家和患者们看到了希望。“80%的罕见病是单基因遗传病。理论上,通过单碱基编辑技术可以修复50%以上的单基因遗传病。”论文第一作者、中科院神经所博士研究生周昌阳称。

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