修复脱靶“漏洞”(4)

2019-06-17 09:32:00    中国经济网

事实证明,RNA脱靶确实存在于单碱基编辑器上,但是具体由哪一个部分引起的RNA脱靶呢?

研究团队通过精巧的实验设计,发现存在于单碱基编辑器中的脱氨酶是“罪魁祸首”。他们分别对CBE单碱基基因编辑技术的胞嘧啶脱氨酶,以及ABE单碱基基因编辑技术的腺嘌呤脱氨酶实施了突变优化,将两种脱氨酶的RNA结合活性失活掉,使其不能结合到RNA上,最终获得能够完全消除RNA脱靶,并维持DNA编辑活性的高保真单碱基编辑工具。

不仅如此,研究团队开发的新一代ABE单碱基编辑工具还能够缩小编辑窗口,实现更加精准的DNA编辑。该技术在特异性和精确性上超越了单碱基编辑器ABE7.10,有望在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具,应用于临床治疗中。

周昌阳告诉记者,下一步,研究团队将努力开发出既没有DNA也没有RNA脱靶的编辑工具。而如何使得基因编辑工具变得更小,更加方便导入到病人的细胞中开展治疗,也是未来研究的一个重要方向。眼下,研究团队已开始尝试以小鼠和猴为模型,用基因编辑研究治疗罕见病。

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