“RNA魔剪”新成员“面纱”揭开 定位病变细胞更精准

2019-07-25 09:32:00    科技日报

CRISPR-Cas13系统能够靶向编辑RNA,被称为“RNA魔剪”。随着科学家们研究的深入,其家族成员不断壮大。近日,发表在《自然·通讯》的一项成果,揭开了“RNA魔剪”家族最年轻成员“CRISPR-Cas13d”的神秘面纱。

这项成果来自福建师范大学欧阳松应教授团队。该团队解析了瘤胃球菌的Cas13d蛋白(简称UrCas13d)与crRNA二元复合物高分辨率晶体结构,揭示了UrCas13d加工前体crRNA的酶活性关键位点,鉴定了crRNA的间隔序列和靶向RNA之间的错配耐受性等之前尚未研究清楚的问题。

“这就像飞机设计工程师获得了设计并制造一架飞机的图纸与工序,为修理或设计出更出色的飞机提供了蓝图。”欧阳松应表示,这为进一步改造Cas13d作为核酸编辑及检测工具,并发挥其在解决人类疾病与健康等问题上的应用潜力,提供了扎实的结构基础和理论依据。

“RNA魔剪”应用潜力巨大

CRISPR-Cas系统是一种原核生物(细菌和古细菌)的免疫防御系统,该系统表达的非编码RNA(crRNA)及其相关Cas蛋白组成的复合物,使得原核生物能够识别并且“撕碎”入侵噬菌体的核酸物质(DNA或者RNA),用以保持自身遗传物质的“纯洁”,在原核生物的进化中起到重要作用。

“正是由于这种精确地靶向切割特定核酸序列的功能,CRISPR-Cas系统被开发成高效的基因编辑工具,可以对遗传物质DNA或RNA,进行依赖核酸序列信息的精确识别和切割。”欧阳松应说,其中名声在外的CRISPR-Cas9系统可以高效地编辑DNA序列,用于纠正个体细胞内的基因缺陷,给众多遗传疾病和罕见病治疗带来了希望,该系统已经从实验室研究阶段进入到临床研究阶段,具有治愈或预防多种人类疾病的潜力。

近年来,源于生物学研究及医学领域的巨大应用潜力,一类可以特异地靶向检测与编辑RNA的CRISPR-Cas系统被发现并报道出来,命名为Cas13(包括了a、b、c、d四个家族成员)系统。这一针对RNA的编辑工具可以在RNA水平调节基因的功能,而不会对基因本身造成永久性改变。

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